Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou o medicamento Zolgensma, indicado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME), em duas bebês com menos de seis meses de idade. A aplicação foi realizada simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, e no Hospital Maria Lucinda, no Recife.
A bebê pernambucana, natural de São Caetano, foi diagnosticada com AME aos três meses e recebeu acompanhamento especializado no Recife. A aplicação contou com suporte multidisciplinar e estrutura segura. A mãe, Aline da Silva Santos, expressou esperança em ver a filha atingir marcos do desenvolvimento prejudicados pela doença.
Zolgensma é um dos medicamentos mais caros do mundo e foi incorporado ao SUS por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco, que condiciona o pagamento à eficácia do tratamento, permitindo a negociação do menor preço global.
O Brasil é o sexto país a oferecer a terapia gênica Zolgensma pelo sistema público. O Ministério da Saúde prevê atender 137 crianças nos próximos dois anos. O tratamento, administrado em dose única, está disponível em 36 centros especializados em doenças raras.